داروی ۳.۵ میلیون دلاری درمان این بیماری نادر

خبرآنلاین: اداره داروی فدرال ایالات متحده (FDA) به تازگی درمان جدیدی را برای بیماری نادر انعقاد خون تایید کرده است که قیمت بالایی دارد.

 به ازای هر دوز، ۳.۵ میلیون دلار آمریکا هزینه خواهد داشت که آن را به گران ترین دارو در سراسر جهان تبدیل می کند.

در نگاه اول، قیمت گیج کننده است، اما تجزیه و تحلیل اخیر در مورد مقرون به صرفه بودن دارو نشان می دهد که این قیمت نسبتاً "عادلانه" برای آنچه درمان به دست می آورد است.

این دارو که Hemgenix نام دارد یک ژن درمانی برای هموفیلی B است که یک بیماری ژنتیکی نادر است که باعث کاهش لخته شدن خون می شود. جدی ترین علائم شامل دوره های خونریزی خود به خود و مکرر است که به سختی متوقف می شود.

هموفیلی B در مردان شایع‌تر از زنان است، و در حالی که به سختی می‌توان به عدد دقیق آن دست یافت، تخمین‌ها حاکی از آن است که در حال حاضر نزدیک به ۸۰۰۰ مرد در ایالات متحده از این بیماری مادام العمر رنج می‌برند.

داروی اصلی که در حال حاضر برای درمان هموفیلی B در ایالات متحده استفاده می شود، به بیماران یک فاکتور لخته کننده بسیار مورد نیاز را می دهد، اما هزینه های درمان مادام العمر آن بسیار زیاد است. در کسانی که علائم شدید دارند، یک رژیم درمانی معمولی و پرهزینه مورد نیاز است، رژیمی که با گذشت زمان می‌تواند از اثربخشی آن کاسته شود.

امروزه محققان هزینه زندگی بزرگسالان را برای هر بیمار مبتلا به هموفیلی B متوسط تا شدید حدود ۲۱ تا ۲۳ میلیون دلار تخمین می زنند. هزینه‌های درمان در بریتانیا نسبت به ایالات متحده یا سایر نقاط اروپا ارزان‌تر است، اما همچنان به ده‌ها میلیون دلار برای هر بیمار در طول عمر آنها اضافه می‌شود.

از طرف دیگر، Hemgenix یک محصول داخل وریدی یک بار مصرف است که در یک دوز واحد با کسری از قیمت تجویز می شود. این محصول از طریق یک ناقل مبتنی بر ویروس به بدن منتقل می شود، که برای رساندن DNA به سلول های هدف در کبد مهندسی شده است. سپس این اطلاعات ژنتیکی توسط سلول‌ها تکثیر می‌شود و دستورالعمل‌های یک پروتئین لخته‌کننده معروف به فاکتور IX را پخش می‌کند.

دو مطالعه تاکنون اثربخشی و ایمنی Hemgenix را آزمایش کرده اند. در یک مطالعه بین ۵۴ شرکت‌کننده مبتلا به هموفیلی B شدید یا متوسط، محققان دریافتند که سطح فعالیت فاکتور IX افزایش یافته است که نیاز به درمان‌های جایگزین معمولی را که در حال حاضر در دسترس بیماران است کاهش می‌دهد.

پس از دریافت ژن درمانی، میزان خونریزی های کنترل نشده بیماران بیش از ۵۰ درصد در مقایسه با میزان اولیه کاهش یافت.

عوارض جانبی شامل سردرد، علائم شبه آنفولانزا و افزایش آنزیم در کبد بود که همه آنها باید به دقت توسط پزشکان بررسی شوند.