دارویی برای درمان قطعی «هموفیلی ‌B»

به نقل از اینسایدر سازمان غذا و داروی آمریکا  (FDA این هفته اعلام کرد که داروی «همجنیکس» ‌(Hemjhenix) با نام ژنریک etranacogene dezaparvovec نخستین داروی ژن‌درمانی برای بزرگسالان مبتلا به هموفیلی ‌نوع B تایید کرده است.

هموفیلی ‌B یک بیماری ژنتیکی خونریزی‌دهنده که ناشی از میزان‌های پایین یک پروتئین ضروری برای انعقاد خون یعنی فاکتور IX  (فاکتور ۹) است. این بیماری از هر ۴۰۰۰۰ نفر یک نفر را دچار خود می‌کند و عمدتا در مردان رخ می‌دهد. این نوع هموفیلی حدود ۱۵ درصد همه موارد هموفیلی را تشکیل می‌دهد. هموفیلی B معمولا با درمان پیشگیرانه با تزریق داخل‌وریدی دوره‌ای فاکتور ۹ درمان می‌شود. اما حتی با وجود این درمان، بیماران ممکن است دچار خونریزی‌های خودبه‌خودی از جمله خونریزی درون مفاصل و درد و التهاب شدید ناشی از آن شوند.

در یک بررسی داروی همجنیکس که بوسیله شرکت سی‌اس‌ال بهرینگ  CSL Behring توزیع می‌شود، شمار حوادث خونریزی‌دهنده در بیماران را در طول یک سال تا ۵۴ درصد کاهش داد. این دارو همچنین در ۹۴ درصد بیماران نیاز به تزریق داخل‌وریدی فاکتور ۹ را برطرف کردو به این ترتیب به صرفه جویی زیادی پول و وقت بیماران انجامید.

مقامات FDA می‌گویند تایید این داروی ژن‌درمانی پیشرفت مهمی در ایجاد درمان‌های ابداعی برای افرادی است که بار بیماری سنگین ناشی از این شکل هموفیلی را تحمل می‌کنند.

شرکت سی‌اس‌ال بهرینگ هم تایید این دارو را «تاریخی» شمرده و شاره کرده که این دارو باعث کاهش موارد خونریزی در این گروه بیماران می‌شود و نیاز به درمان پیشگیرانه با تزریق فاکتور ۹ را برطرف می‌کند و فقط پس از یک بار تزریق داخل‌وریدی این دارو تا سال‌ها بعد میزان فاکتور ۹ در خون بیماران به طور مداوم بالا می‌ماند.

اما قیمت هر دوز این دارو در آمریکا ۳/۵ میلیون دلار است که آن را با فاصله بسیار از سایر داروها به گران‌قیمت‌ترین داروی جهان بدل می‌کند.

شرکت بهرینگ مدعی است که این قیمت بسیار بالا در مقابل منافع ناشی از حذف هزینه‌های مادام‌العمر مربوط به درمان مداوم بیماران با فاکتور ۹ قابل‌توجیه است.

قیمت اعلام‌شده بوسیله این شرکت بالاتر از قیمت ۲/۹ میلیون دلاری است که در یک بازبینی مستقل بوسیله انستیتو بازبینی بالینی و اقتصادی اعلام شده است.

داروهای چند میلیون دلاری دیگر

اما این دارو تنها داروی چند میلیون دلاری در جهان نیست.

قیمت داروی زینتگلو (Zynteglo یک داروی ژن‌درمانی ساخت شرکت «بلوبرد بیو» بود که برای درمان یک اختلال خونی وراثتی دیگر یعنی تالاسمی بتا به کار می‌رود در ابتدای ۲/۸ میلیون دلار اعلام شد. افراد دچار تالاسمی بتا اغلب برای ادامه زندگی نیاز به تزریق خون مادام‌العمر دارند.

داروی «اسکایسونا»  (Skysona) (با نام ژنریک Elivaldogene autotemcel ) یک داروی ژن‌درمانی دیگر برای یک اختلال عصب‌شناختی نادر در کودکان  به نام «آدرنولوکودیستروفی مغزی» به کار می‌رود و بوسیله همین شرکت بلوبرد بیو ساخته می‌شود، قیمتی ۳ میلیون دلاری در آمریکا دارد.

بالاخره داروی زولگنسما (Zolgensma) (با نام ژنریک Onasemnogene abeparvovec ٰ)  یک درمان ژن‌درمانی دیگر که به صورت یک باز تزریق داخل‌وریدی برای درمان یک اختال دیگر عصب‌شناختی نادر در کودکان به نام «آتروفی عضلانی نخاعی» (SMA) به کار می‌رود، در آمریکا با قیمت ۲/۱ میلیون دلار عرضه می‌شود.

همه این داروها در رده ژن‌های درمانی جدید هستند که با تغییر دادن ماده ژنتیکی بیماران باعث درمان همیشگی بیماری می‌شوند و زندگی بیماران را به کلی متحول می ‌کنند.