ویرایش ژنتیک، راه درمان بیماری‌های صعب‌العلاج

همشهری: فناوری کریسپر می‌تواند برای ویرایش ژن‌ها مورد‌استفاده قرار گیرد و به این ترتیب، جهان را تغییر خواهد داد.

ویرایش ژن CRISPR نوید مبارزه با بیماری‌های صعب‌العلاجی را می‌دهد که روزی غیرقابل‌تصور بود اما در برخی از روش‌های ویرایش ژن CRISPR، ویرایش نیاز به تزریق مستقیم ابزارها به داخل سلول‌های آسیب‌دیده دارد که این کار در برخی شرایط عملی نیست، با این حال و با پیدایش ویرایش ژن CRISPR می‌توان گفت یک موفقیت بزرگ رقم خورده است.

در حقیقت CRISPR فناوری‌ای است که می‌تواند برای ویرایش ژن‌ها مورد‌استفاده قرار گیرد و به این ترتیب، جهان را تغییر خواهد داد. ماهیت CRISPR ساده است؛ روشی برای یافتن مقدار کمی از یک بخش DNA در داخل سلول. در مرحله بعدی و برای ویرایش ژن CRISPR معمولا آن قطعه از DNA را تغییر می‌دهد. این کار CRISPR بسیار ساده و ارزان تمام می‌شود.

به گزارش ان‌آر‌پی، محققان نتایجی از آزمایش‌های بالینی را منتشر کرده‌اند که نشان می‌دهد با تزریق CRISPR-Cas9در جریان خون برای ایجاد ویرایش، راه را برای استفاده از ویرایش ژن برای درمان بسیاری از بیماری‌های شایع باز می‌کند.

این درمان آزمایشی توانست با یک بیماری نادر ژنتیک، ترانستیریتین آمیلوئیدوز مقابله کند. دانشمندان به افراد داوطلب نانوذرات مملو از CRISPR که توسط کبد بیماران جذب می‌شود، تزریق کردند و ژنی را در اندام ویرایش کردند تا تولید پروتئین مضر را از کار بیندازد.

سطح پروتئین طی چند هفته پس از تزریق بسیار کم شد و بیماران را از یک بیماری مهلک که می‌تواند اعصاب و سایر بافت‌های بدن را به سرعت از بین ببرد، نجات داد. در این کارآزمایی بالینی، فقط 6بیمار شرکت کردند و تیم تحقیقاتی همچنان مجبور است مطالعات طولانی‌مدت را برای بررسی اثرات منفی احتمالی این روش انجام دهد.

اگر این روش در مقیاس وسیع اثبات شود، می‌توان از آن برای درمان بیماری‌هایی استفاده کرد که تکنیک‌های موجود CRISPR برای آنها عملی نیستند، مانند بیماری‌های آلزایمر و انواع بیماری خطرناک قلبی.

البته در این بین باید نسبت به رعایت مسائل اخلاقی به محققان هشدار داده شود. برخی از متخصصان در مورد احتمال سوءاستفاده از CRISPR برای طراحی نوزادان و سایر اهداف دیگر مانند دستکاری ژنتیک، هشدار می‌دهند. تزریق از طریق جریان خون انجام ویرایش‌های مشکوک را بسیار آسان می‌کند اما اگر از روش جدید CRISPR به درستی استفاده شود، می‌تواند از رنج بیماری‌هایی که زمانی اجتناب‌ناپذیر تلقی می‌شد، جلوگیری کند.