درمان بیماری حاد توسط ویرایش ژنتیکی

وبسایت خبرآنلاین: ویرایش ژنتیکی طرفداران و مخالفان سرسخت خود را دارد اما حالا به گزارش بی‌بی‌سی،محقق با این تکنیک موفق به درمان بیماری «دیستروفی عضلانی دوشن» در موش شده‌اند.

دیستروفی عضلاني دوشن(به اختصار DMD)، شایع‌ترین و شدیدترین نوع از بیماری‌های دیستروفی ماهیچه‌ای از گونه (X پیوند یافته) و ژنتیکی است. از عوارض اصلی این بیماری تحلیل و نابودی ماهیچه‌های ارادی (که در کنترل بدن نقش حیاتی دارند) است که در مواقع شدید مي‌تواند منجر به عدم توانایی در راه رفتن ،۹۶% معلولیت، مشکلات تنفسی و مرگ می شود.

تیم پژوهشگران در دانشگاه دوک از تکنیک موسوم به کریسپر-کاس۹ برای پاک کردن بخشی از دی ان ای که مانع تولید یک پروتئین ضروری برای کارکرد درست عضلات می شد استفاده کرده است. برای وارد کردن تغییرات در دی ان ای سلول موش از یک ویروس استفاده شد.

این تیم در مقاله ای در نشریه "ساینس" نوشت که وقتی مواد درمانی مستقیما به پاهای موش بزرگسال تزریق شد، باعث بهبود و تقویت عضلات شد.

وقتی این مواد به رگ های موش تزریق شد، آزمایش ها نشان داد که وضع عضلات قلب و ریه بهتر شد.

کریس نلسون، که این تحقیقات را هدایت کرده است گفت: "یکی از موانع عمده در ویرایش ژنتیکی وارد کردن تغییرات است."

او نوشت:‌ "ما می دانیم کدام ژن ها هستند که باید برای بیماری های مشخص ترمیم شوند، اما دسترسی به این ژن ها با ابزار ویرایش ژنتیکی یک چالش عظیم است."

"بهترین شیوه ای که ما اکنون برای این کار در اختیار داریم بهره‌برداری از ویروس هاست، زیرا آنها بیلیون‌ها سال وقت را صرف تکامل برای یافتن چگونگی وارد کردن ژن هایشان به داخل سلول ها کرده اند."

قیچی ملکولی

کریسپر-کاس۹ یک سیستم ساده، سریع و ارزان ویرايش ژنتیکی است که سه سال قبل کشف شد و اکنون در آزمایشگاه های سراسر جهان به کار گرفته می شود.

این شیوه بخش هایی از دی ان ای مصنوعی - کریسپرها - را با پروتئین موسوم به کاس۹ ترکیب می کند.

کریسپر نقشه ژنتیکی نهفته در هر سلول بدن را برای یافتن محل مناسب اسکن می کند تا بعد پروتئین کاس۹ مثل یک قیچی ملکولی این محل را ببرد تا اصلاحات وارد شود.

بیماری دیستروفی عضلانی دوشن به تدریج باعث ضعف و از کار افتادن عضلات می شود.

افراد مبتلا به این بیماری فاقد پروتئینی در عضلات به نام دیستروفین هستند که وظیفه اش محافظت در برابر جراحات است.

این بیماری موروثی معمولا فقط پسرها را مبتلا می کند. سالانه حدود ۱۰۰ کودک در بریتانیا با این بیماری متولد می شوند و فقط شمار کمی از آنها به ۴۰ سالگی می رسند.

هرچند این آزمایش در موش انجام شده اما محققان اظهار امیدواری می کنند که در آینده برای درمان انسان به کار گرفته شود.